家有肝病宝宝的家长们，终于不用再为喂药犯愁啦！2024年7月，国家药监局正式批准了一款“儿童友好型”新药——德国福克大药厂原研的熊去氧胆酸口服混悬液，专门解决孩子吃药难、剂量不准的老大难问题，还拿下了囊性纤维化相关肝病罕见病治疗的“第一症”，这波必须给娃们安排上！
先划重点：作为德国原研的“明星药”，这款药能治啥？能够为咱们国内患者带来什么受益？
本次熊去氧胆酸混悬液的上市，共获批了四项适应症，其中一项为国内首款罕见病用药（1 月龄至18岁患者的囊性纤维化相关肝病）。
1. 罕见病治疗：国内首个获批治疗“1月龄到18岁囊性纤维化相关肝病”适应症的药物。囊性纤维化在中国发病率低，属于罕见病，但一旦影响到肝脏，娃可能出现胆汁淤积、肝功能受损、梗阻性黄疸、新生儿肝炎等，严重时甚至可导致肝衰竭，以前没有特效药，现在终于有针对性治疗啦。
2. 胆汁淤积性肝病：熊去氧胆酸(UDCA)作为国内常用的肝胆科药物，在胆汁淤积性肝病领域经历十余年的临床验证。这次熊去氧胆酸混悬液的上市将进一步拓宽儿童胆汁淤积性肝病的临床用药选择，成为更适宜于孩子的用药选择。
3. 胆囊胆固醇结石：可用于治疗胆囊胆固醇结石（必须是X射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常）。
4. 胆汁反流性胃炎。
相较传统的熊去氧胆酸胶囊，这款混悬液新药为啥被称为“儿童福音”？这些优点太"戳心"！
一、熊去氧胆酸混悬液作为一种新剂型药品有什么优势？
相信国内很多儿童肝病的家长一定遭遇过这种崩溃瞬间。以前给娃吃熊去氧胆酸，得先把胶囊拆壳，估算差不多的剂量，再混在奶里、水里喂，要么娃抗拒吐出来，要么剂量差一点，效果打折扣。如果是调皮或者吞咽困难的宝宝就更劳心费神，给孩子喂一次药要花半天时间。
而熊去氧胆酸口服混悬液是液体剂型，具有易于调整剂量的特点。可以根据儿童的体重和病情精确控制用药量。此外，熊去氧胆酸口服混悬液具有柠檬气味，更容易被儿童接受，且口服液更易吞咽，符合儿童服药特点。同时，混悬液剂型还减少了传统胶囊配成口服溶液的配药负担，为家长和医护人员提供了更为便捷、精准的用药选择。
二、口服混悬液相比起传统剂型效果怎么样？
有权威文献证实：Setchell KD等人采用随机、非盲、交叉设计，比较了UDCA口服混悬液与UDCA胶囊在24名健康成人中的药代动力学和生物等效性。结果显示，给药后胆汁中熊去氧胆酸的富集度二者没有显著差异，等效比为0.94（95%CI：0.8-1.1）2。
简单来说就是，混悬液的治疗效果与传统胶囊剂相同，但对儿童和吞咽困难患者而言，服用体验提升数倍。
三、如何合理使用优思弗口服混悬液？
首先要认识到优思弗口服混悬液不是“万能神药”，在选择是否使用优思弗口服混悬液时，家长和医生需要综合考虑患儿的具体病情、年龄、体重以及治疗需求。同时，在使用时也应关注其适应症范围及禁忌情况——如孩子存在胆道完全梗阻的问题，则需避免使用该药物。
最后，为大家总结几个关键词，加深大家对熊去氧胆酸混悬液的认知——“儿童友好”、“用药精准便捷”、“罕见病获批”、“德国原研”。从今天起，给肝病宝宝喂药不用再“斗智斗勇”，罕见病孩子也有了专门的治疗选择。
这波新药知识，有需要的家长必须给娃稳稳接住呀！
参考文献：
1.熊去氧胆酸口服混悬液说明书.
2.Setchell KD, et al. Aliment Pharmacol Ther. 2005 Mar 15;21(6):709-21.
